In zijn nieuwste film brengt acteur en producer het verhaal over de zoektocht van een vader om zijn kinderen van de ziekte van Pompe te genezen.

Van Lauren Paige Kennedy

In de nieuwe film Buitengewone maatregelen, Harrison Ford doet wat hij het beste doet. De ervaren acteur brengt een ander curieus karakter tot leven dat, zodra zijn stekelige buitenkant is weggenomen, wordt onthuld als een held.

Ford, nog steeds vastgebonden op 67-jarige leeftijd, vecht niet tegen intergalactische slechteriken, inheemse krijgers of zelfs tegen zijn eigen demonen. Zijn huidige alter ego, de chagrijnige maar briljante wetenschapper Robert Stonehill, is in oorlog met een zeldzame genetische aandoening die de ziekte Pompe (spreek uit: pom-pay) wordt genoemd.

Deze slopende aandoening treft ongeveer een op de 40.000 mensen wereldwijd, veel van hen baby's en jonge kinderen, op de meest wrede manieren. Het leidt tot ernstige spierzwakte, waardoor zijn jonge patiënten zwak, rolstoelgebonden en vechten voor ademhaling, met vergrote harten en levers. De ziekte van Pompe is een zekere doodstraf zonder behandeling, die tot voor kort niet bestond.

Snijd naar onze actieheld - of, in dit geval, misschien is het juister om actiehelden te zeggen - om de dag te redden.

Het Crowley Family Story

De film, die nationaal op 22 januari wordt geopend, is geïnspireerd door het opmerkelijke echte verhaal van John en Aileen Crowley en hun drie kinderen. De twee jongste - Megan en Patrick - werden in 1998 gediagnosticeerd met de ziekte van Pompe in respectievelijk 15 en 5 maanden oud. Omdat beide Crowleys onbewust een kopie droegen van het recessieve gemuteerde gen van Pompe, had het koppel 25% kans een kind te verwekken met de aandoening en een kans van 50% dat het kind drager zou worden. Maar het kostte Megan om ontwikkelingsachterstand op te lopen voordat zij - en de hele familie - werd getest.

Deze wanhopige ouders waren bereid om alles te doen om hun zieke kinderen te redden, ook al betekende dat dat John Crowley zijn baan ophield met een goede ziekteverzekering om fondsen te werven voor experimenteel onderzoek en zijn eigen biotech-bedrijf oprichtte om een ​​veelbelovende nieuwe Pompe-therapie te testen. Het karakter van Ford is een composiet gebaseerd op verschillende echte wetenschappers met baanbrekende ideeën; in de film wordt hij, zoals Ford zegt, de onwaarschijnlijke "folie en partner" voor een zeer vastberaden vader.

"John heeft alle beschikbare informatie over de ziekte opgezocht en bekeken," vertelt Ford vanuit zijn kantoor op de kleine, relatief slaperige Santa Monica Airport. "Hij besloot dat het ondersteunen van het werk van één onderzoeker zijn beste kans was om een ​​medicijn snel op de markt te brengen … maar hij ontdekte dat er vele obstakels waren voordat hij dit kon doen."

vervolgd

Op zoek naar een ziekte van Pompe

De echte John Crowley heeft ruime media-aandacht vergaard voor de buitengewone maatregelen die hij nam om de dood te bedriegen. DeWall Street Journal verslaggever Geeta Anand heeft zijn missie beschreven in een artikel uit 2003 dat ze later in het boek heeft uitgebreid, The Cure: How a Father Raised $ 100 Million - en Bucked the Medical Establishment - in een queeste om zijn kinderen te redden.

Ford, die naast de hoofdrollen in de film zijn uitvoerende producer was, vond het verhaal zeer boeiend. "Een vader die zoveel van zijn leven opgeeft om zich te wijden aan het vinden van een remedie voor wat zijn kinderen kwelt, is iets waar ik me tot aangetrokken voelde. Maar ik voelde me ook aangetrokken tot de elementen van het verhaal die de moeilijkheid aantoonden om een ​​medicijn op de markt te brengen. ."

Op zoek naar tips voor het omgaan met de chronische ziekte van een kind? Zie "Wanneer een kind chronisch ziek is".

Om zo'n medicijn af te leveren, merkte Crowley dat hij tegen een tikkende klok werkte. De levensverwachting van Pompe-patiënten die als baby worden gediagnosticeerd, is maximaal negen jaar, hoewel de meeste kinderen binnen het eerste geboortejaar door hart- of ademhalingsproblemen sterven. Hij kende het geheim om op tijd een behandeling te creëren voor Megan en Patrick, die met de dag zwakker werden, zou te vinden zijn onder academische onderzoekers met geavanceerde - als ze ernstig ondergefinancierde - theorieën. "Falen was geen optie", vertelt de echte Crowley.

Ford treedt op tegenover Brendan Fraser en Keri Russell, die de Crowleys spelen, maar de wetenschap is hier de echte ster. "Mensen met de ziekte van Pompe missen een enzym in hun cellen dat glycogeen een opslagvorm van glucose of suiker afbreekt", zegt Hung Do, die naast een doctoraat in medische biochemie en genetica ook als officiële wetenschappelijke adviseur van de film - en was een van de oorspronkelijke leden van het onderzoeksteam waarop Crowley gokte. "Alles dat glycogeen opbouwt in de cellen van het lichaam en leidt tot de vele biochemische en fysieke problemen die verband houden met de ziekte."

Enzymvervanging - een therapie die het ontbrekende enzym in de cellen van het lichaam aflevert, waardoor het medicijn glycogeen kan afbreken en de cellen normaal kan laten functioneren - was het doel. "Maar het binnenbrengen van het enzym in de cel naar de juiste interne locatie is moeilijk", zegt Do. "Je moet het enzym met de juiste verpakking afleveren - verpak het met een boog, als je wilt - op een manier dat een cel ermee instemt het enzym te accepteren. En dat is waar ons onderzoek zich op richtte."

vervolgd

Enzymtherapie ontwikkelen

"Ik wist hier niets van toen ik begon," zegt Crowley."Toen het seed-geld eenmaal op zijn plaats was en de wetenschap om een ​​effectieve enzymtherapie te ontwikkelen voorbij was, was mijn eerste kennismaking met de biotech-industrie twee stappen vooruit, een stap terug. Maar ik denk dat mijn 'never quit'-attitude goed is voor mijn gebrek aan ervaring. "

Duidelijk. Zoals de film op een bewegende manier verbeeldt, was het ontwikkelen van een therapie vanuit het innovatieve denken van wetenschappers - vertegenwoordigd door het karakter van Ford - slechts stap één. Net zoals er vooruitgang werd geboekt - in het echte leven en het leven van de haspel - had Crowley geen geld meer. Hij werd gedwongen zijn jonge bedrijf te verkopen aan een groter biotechbedrijf, Genzyme, wiens leiders zijn voortgezette management van zijn onderzoeksteam verwelkomden.

Toen kwam er nog een slag. Toen Genzyme uiteindelijk een behandeling voor Pompe ontwikkelde, werden zijn kinderen "afgewezen als onderdeel van de oorspronkelijke geneesmiddelenonderzoeken vanwege belangenconflicten", zegt Ford.

"Dat was meer dan frustrerend," zei Crowley in 2007. "Hoewel de FDA tevreden was over het feit dat Megan en Patrick deel uitmaakten van het proces, verwierp de Internal Review Board van het ziekenhuis hun aanvraag" omdat hij een bestuurder van het bedrijf was . "Dus ik maakte het hen gemakkelijk", zegt hij. "Ik heb onmiddellijk mijn baan opgezegd." (Spoiler alert: in de film - waarschijnlijk voor extra dramatische spanning - is hij ontslagen.)

Deze tegenvaller van de derde akte leidt echter wel tot een goed einde. Vrij van de beperkingen van Genzyme ontvingen de kinderen van Crowley hun eerste enzyminfusies in januari 2003. Hoewel de stadia van hun ziekte te ver gevorderd waren om volledig herstel te bewerkstelligen - recente onderzoeken laten zien dat zuigelingen die de therapie kregen een bijna normaal leven leiden - beide Crowley-kinderen meteen verbeterd. Megan's uitgebreide hart keerde terug naar zijn normale grootte binnen zes maanden na het krijgen van die eerste dosis. Ook Patrick kreeg kracht.

Harrison Ford: Airplane Pilot

Zeven jaar later zijn ze relatief gezond en, het belangrijkste, levend. En zij beschouwen hun vader - wiens memoires over de ervaring, Chasing Miracles: The Crowley Family Journey of Strength, Hope and Joy, komt in januari uit - een echte actieheld.

vervolgd

Bel Ford gewoon niet, althans niet op zijn gezicht. De bijnaam "actiester" komt volgens hem voort uit "mijn films die het meeste geld hebben verdiend, maar degenen die hem tot die status verheffen hebben niets te maken met mijn hele oeuvre." Zelfs als de grootste delen van Ford weliswaar lichte sabels, zwaarden of af en toe een bullwhip inhouden, zijn zijn hoofdpersonen zonder uitzondering 'boven hun hoofd', beweert hij. Hij ziet zichzelf als een personageacteur die toevallig een leidende man is. Buitengewone maatregelen inbegrepen, hij trekt zich naar pruimenrollen die "een pad van ontwikkeling onthullen … ik ben geen professionele uitstraling, ik ben een verhalenverteller."

Maar als acteren helemaal draait om actie ondernemen, zoek dan niet verder naar een van Hollywood's grootste iconen. Ford rustte nooit op zijn laaisters van Han Solo-Indiana Jones-Jack Ryan. Hij daagt zichzelf uit. Hier op de luchthaven van Santa Monica huisvest hij drie van zijn eigen kleine vliegtuigen en een helikopter.

"Ongeveer veertien jaar geleden besefte ik dat ik in een zeer lange tijd niets nieuws had geleerd", zegt hij. "Ik wilde leren vliegen: de vaardigheid van dit alles, de interface tussen verantwoordelijkheid en de vrijheid die het je schenkt. Het heeft de wereld opnieuw voor mij uitgevonden en hoe ik de vraag beantwoord:" Wat doe je? " Welnu, ik kan nu 'piloot' zeggen. "

Tegenwoordig, wanneer Ford niet druk aan het zoeken is naar het volgende grote script, gaat hij met zijn vliegende maatjes uit in het verre noorden van Idaho.

"We hebben een kamp opgezet in een van deze wildernisstroken", zegt hij, "en elke dag breken we op in vijf of zes vluchten en landen we op uitdagende plaatsen. Het is prachtig, maar het gaat over oefenen, over wat je veilig maakt en naar beneden."

Ford vliegt ook regelmatig tussen Los Angeles en zijn huis in Jackson Hole, Wyo., Een van de verschillende residenties die hij deelt met zijn verloofde, acteur Calista Flockhart, en haar zoon, Liam, 9. De acteur heeft ook vier volwassen kinderen - Benjamin, Willard, Malcolm en Georgia - uit twee eerdere huwelijken.

Milieuagent

Ford onderneemt ook op andere manieren actie. Zijn betrokkenheid bij milieukwesties is al lang bekend, van humoristische aankondigingen van openbare diensten waarbij hij zijn borsthaar (au) wast om de ontbossing te illustreren aan een andere PR-push om bedreigde tijgers te helpen redden.

vervolgd

En hij zet zijn geld waar zijn mond is. Al bijna 20 jaar een bestuurslid van de milieugroep Conservation International, deze voormalige padvinder "hield altijd van de natuur. Maar toen ik eenmaal geld verdiende" - in 2009, Forbes magazine gerangschikt hem als de rijkste acteur in Hollywood - "Ik was op zoek om het te gebruiken om een ​​effect te hebben." Geld kan wetenschap kopen ter ondersteuning van het behoud .Het kan de inheemse bevolking politiek of een visser een andere taak bijbrengen wanneer de visserijen die hij gebruikt zijn overbelast."

Ziet deze activist vooruitgang in de bescherming van regenwouden en koraalriffen als de topprioriteit van de milieubeweging? "Er zijn een miljoen kleine gevechten die allemaal samenkomen in één grote strijd," antwoordt Ford hartstochtelijk. "En er zijn kleine overwinningen geweest, maar niet de grote slag, nog niet.

"We hebben een grondige deining nodig, tot het punt waarop de morele autoriteit ervan zo duidelijk wordt dat dit is wat we moeten doen."

Ford is bijzonder gepassioneerd over het verband tussen bedreigde ecosystemen en onze eigen gezondheid. Veel van de medicijnen waarop we vertrouwen zijn oorspronkelijk afgeleid van planten en dieren, waarvan sommige al in het wild worden bedreigd. Daarom werkt Conservation International samen met inheemse gemeenschappen over de hele wereld aan het behoud van natuurlijke habitats, waaronder regenwouden en koraalriffen vol met leven.

De gezondheidsbeveiligingsadviseur van de organisatie, Judy Mills, zegt: "Sommige van de meest innovatieve leads voor Alzheimer en HIV / AIDS en nieuwe antibiotica voor infectieziekten - om er maar een paar te noemen - komen allemaal van bedreigde ecosystemen. ik weet niet wat er in de snoek terechtkomt, we kunnen potentiële genezingen vernietigen voor ziekten waarvan we nog niet eens op de hoogte zijn. ' Bovendien merkt Mills op:

• Meer dan 50% van moderne of westerse medicijnen werden oorspronkelijk afgeleid van planten of dieren. Een paar voorbeelden: aspirine kwam uit de schors van de wilg. Het kankermedicijn Taxol, gebruikt om borst-, long- en eierstokkanker te behandelen, is gemaakt van de bedreigde Pacifische taxusfabriek. Het werkzame bestanddeel warfarine, afgeleid van zoete klaver, is een behandeling voor bloedstolsels. De krachtige pijnstiller Prialt, toegediend aan patiënten die morfine niet verdragen, komt van de kegellak van de zee. En medicijnen om kinderleukemie te behandelen worden gevonden in de rosse maagdenpalm.
• Meer dan 90% van traditionele medicijnen - oude geneeswijzen uit China, Japan, Korea, plus Tibetaanse Unani en Ayurvedische behandelingen - komen van planten en dieren. Deze omvatten ginseng voor de bestrijding van vermoeidheid en stress, evenals de symptomen die gepaard gaan met diabetes type 2. Berengal wordt al lang gebruikt voor de behandeling van galstenen, hepatitis en leverziekte. Chinese Artemisia, een plant die traditioneel wordt toegediend om koorts en parasitaire infecties te bestrijden, is de belangrijkste bron voor het nieuwe medicijn Coartem voor cerebrale malaria; het zal naar verwachting dit jaar meer dan 600.000 levens redden.

vervolgd

Een buitengewone man

Zoals Buitengewone maatregelen premières deze maand - zijn 60ste film - Ford is enthousiast over zijn nieuwste aanbod op het grote scherm, en ook met zijn levensrichting. Hij heeft een gelukkige relatie met Flockhart en voelt zich ook geweldig: "Calista en ik hou van koken, veel grillen, salades, dat soort dingen. We leven een gezonde levensstijl."

En met tientallen jaren ervaring in het ontdekken van de attributen van roem, heeft hij geleerd om het hele Hollywood-gebeuren in evenwicht te brengen: "Anonimiteit is een deugd die mensen ernstig onderwaarderen!" - met zijn antenne ontsnapt in de wolken. Maar vergis persoonlijke tevredenheid niet voor ontspanning, hetzij professioneel of persoonlijk. Omdat Ford - een van de meest legendarische helden van celluloid - voor één woord leeft, dezelfde die hij zo onvermurwbaar mijdt: actie!

Wanneer een kind chronisch ziek is

Het is de ergste nachtmerrie van elke ouder: net als de kinderen van de Crowleys, is uw kind gediagnosticeerd met een ernstige ziekte. Hoe beveilig je de allerbeste zorg terwijl je je thuisfront behoudt - om nog maar te zwijgen van je emoties - intact? Carla Oliver, MSW, CCLS, manager van de afdeling Therapeutische recreatie / kinderleven in het kinderziekenhuis in Aurora, Colo., Biedt deze tips:

• Kies het juiste ziekenhuis. Controleer een ziekenhuis voordat je je kind daarheen stuurt, zegt Oliver. "De Joint Commission is een agentschap dat in feite de 'politie' van ziekenhuizen is, het personeel verschijnt willekeurig in ziekenhuizen en geeft ofwel accreditatie, of niet, en je kunt ook achterhalen wat andere artsen te zeggen hebben over specifieke ziekenhuizen. ." Het nationale ziekenhuisbeoordelingssysteem van de Harvard Medical School is een ander goed hulpmiddel.
• Partner met uw arts. Zoek een kinderziekenhuis dat een 'gezinsgerichte zorgfilosofie' omhelst, adviseert Oliver. "Niet allemaal, dit betekent in feite dat de familie van het kind de expert is … ze werken samen met hun artsen, vaak weet Mam het het beste."
• Leer jezelf. Bijna alle Amerikaanse pediatrische ziekenhuizen hebben ten minste één kind-levensspecialist in dienst, een beroepsbeoefenaar in de gezondheidszorg die is opgeleid om ouders en hun kinderen te begeleiden bij aanstaande medische procedures en herstel, zegt Oliver. Maar ouders moeten zich ook bewapenen met de feiten en uitdagingen van de toestand van hun kind.