Van Steven Reinberg

HealthDay Reporter

WOENSDAG 26 DECEMBER 2018 (HealthDay News) - In zeer voorlopige bevindingen bleek een bestaand medicijn voor reumatoïde artritis een vrouw te genezen van een zeldzame maar potentieel levensbedreigende aandoening die bekend staat als sarcoïdose.

Na 10 maanden gebruik leek tofacitinib (Xeljanz) alle symptomen voor de vrouw te elimineren, die talloze standaardbehandelingen zonder resultaat had geprobeerd.

Sarcoïdose is een ontstekingsziekte die meerdere organen treft. Terwijl sommige patiënten herstellen zonder behandeling, lijden anderen aan schade aan longen, hart, lymfeklieren, huid en andere organen. Op de huid kan het ontsierende laesies veroorzaken.

De ziekte "verandert het immuunsysteem, wat op zijn beurt leidt tot een verhoogde ontsteking in het lichaam", verklaarde Dr. Anup Singh, een longarts in het Lenox Hill Hospital in New York City.

"Deze verhoogde ontsteking kan niet-specifieke symptomen veroorzaken zoals hoest, gewichtsverlies, huiduitslag, gewrichtspijn en zwelling, hartkloppingen, ademhalingsmoeilijkheden, hoofdpijn of verlies van gezichtsvermogen," zei Singh, die niet betrokken was bij de nieuwe studie.

Het nieuwe onderzoek werd geleid door Dr. Nkiruka Emeagwali, een klinische fellow aan de Yale Medical School. Ze zei dat de huidige behandelingen voor sarcoïdose omvatten steroïden of het ontstekingsremmende medicijn dat bekend staat als methotrexaat. Beide zijn echter ook niet betrouwbaar en beide kunnen ernstige bijwerkingen veroorzaken, merkten de onderzoekers op.

Het Yale-team vermoedde - op basis van gegevens uit eerdere onderzoeken - dat het reumatoïde artritis-medicijn Xeljanz zou kunnen helpen. Het behoort tot een klasse geneesmiddelen die JAK-remmers worden genoemd, omdat de geneesmiddelen werken op een specifiek biochemisch pad dat Jak-STAT wordt genoemd.

Onderzoekers hadden deze klasse van geneesmiddelen al gebruikt om met succes andere chronische huidaandoeningen te behandelen, zoals vitiligo, alopecia areata en eczeem.

In de nieuwe studie nam een ​​48-jarige vrouw met sarcoïdose Xeljanz tweemaal daags gedurende meerdere maanden. In die tijd waren haar huidletsels bijna verdwenen, meldde het team van Yale in het 27 december nummer van de New England Journal of Medicine.

"Tijdens de behandeling verdwijnt niet alleen haar huidaandoening, maar is er ook geen activering van het pad", zei onderzoeker Dr. Nkiruka Emeagwali, een klinische fellow aan de Yale Medical School, in een Yale-persbericht.

Daarnaast keken de onderzoekers naar genetische gegevens van een andere patiënt voor en tijdens de behandeling, waaruit bleek dat de Jak-STAT-route betrokken was.

vervolgd

"We zijn van plan om de activering van de Jak-STAT-route in de longvloeistof en het bloed van meer dan 200 patiënten met pulmonale en multiorganische sarcoïdose te evalueren," zei ze.

De bevindingen worden verder getest in een klinische proef. Als ze worden bevestigd, kunnen ze een doorbraak betekenen voor sarcoïdosepatiënten, aldus de onderzoekers.

"Een vaak vreselijke ziekte, die tot nu toe geen betrouwbare effectieve therapie heeft, kan nu het doelwit zijn van Jak-remmers," zei hoofdonderzoeker Dr. Brett King, universitair hoofddocent dermatologie bij Yale. "We hebben een relatief veilige geneeskunde die werkt."

Singh merkte op dat de patiënt vele wegen voor behandeling had uitgeput.

Zij "was acht jaar lang behandeld met meerdere ontstekingsremmende geneesmiddelen, waaronder orale steroïden en methotrexaat, zonder enige verbetering van de symptomen", zei hij.

Haar succes bij het elimineren van sarcoïdose symptomen tijdens het gebruik van Xeljanz "suggereert dat er een andere weg is van ons immuunsysteem, die ook betrokken is bij ontstekingen waargenomen bij patiënten met sarcoïdose," zei Singh.

Maar hij benadrukte dat meer onderzoek cruciaal is voordat het medicijn een eerstelijnsbehandeling wordt.

"Dit casusverslag heeft ons hoop gegeven op een nieuwer behandelalternatief in de vorm van tofacitinib," zei Singh, maar het medicijn "zal een experimentele optie blijven, totdat de resultaten van toekomstige studies beschikbaar zijn."